Приглашение к участию в клиническом исследовании гепатоцеллюлярной терапии для лечения врожденных дефектов орнитинового цикла

У пациентов еще есть возможность принять участие в клиническом испытании SELICA-V

Вайнхайм (Германия) – 8 мая APA OTS – Новорожденные и дети до пяти лет с дефицитом орнитинтранскарбамилазы (OTC), дефицитом карбамоилфосфатсинтетазы (CPS) I или дефицитом аргининосукцинат-синтетазы (ASS) (цитруллинемией I типа) еще имеют возможность принять участие в гепатоцеллюлярном исследовании SELICA V1. Цель этого открытого, ожидаемого, многоцентрового клинического испытания заключается в том, чтобы продемонстрировать безопасность и эффективность гепатоцеллюлярной терапии для детей с указанными врожденными дефектами орнитинового цикла. Предварительный анализ данных, полученных в ходе испытания, был представлен на ежегодной конференции Ассоциации педиатрических метаболических нарушений (Association of Pediatric Metabolic Disorders, APS) в г. Фулда (Германия). Он показал, что гепатоцеллюлярная терапия, как и ожидалось, помогает пациентам. "Эти первоначальные данные мотивируют нас к продолжению исследования в 2014 году, давая детям с более серьезным заболеванием шанс выиграть время, пока, помимо прочих вещей, они смогут получить трансплантат печени", - поясняет руководитель этого клинического испытания проф., д-р Георг Ф. Хофман (Georg F. Hoffmann) из Педиатрической больницы Гейдельбергского университета.

В декабре 2013 года Cytonet подала в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) заявку на официальное разрешение гепатоцеллюлярной терапии.

У вас есть пациенты с дефектами орнитинового цикла, и хотели бы вы сделать их участниками программы исследования гепатоцеллюлярной терапии SELICA?

Более подробную информацию о критериях отбора кандидатур для участия можно получить у руководителя клинических исследований в больнице Гейдельбергского университета проф., д-ра мед. Георга Фридриха Хофмана:
Prof. Dr. med. Prof. h.c. (RCH) Georg Friedrich Hoffmann
Heidelberg University Hospital, Pediatric Clinic I
Im Neuenheimer Feld 430
69120 Heidelberg / Germany
Phone: +49 (0) 6221 – 56 – 4101
georg.hoffmann@med.uni-heidelberg.de

1 Безопасность и эффективность гепатоцеллюлярной терапии

О дефектах орнитинового цикла и гепатоцеллюлярной терапии

Дефекты орнитинового цикла – это серьезные и опасные для жизни нарушения метаболизма аммиака (NH3) в печени. К ним относятся дефицит карбамоилфосфатсинтетазы I (CPS I), дефицит N-ацетилглутаматсинтетазы (NAGS), дефицит орнитинтранскарбамилазы (OTC), дефицит аргининосукцинат-синтетазы (ASS) – также называемый цитруллинемия – дефицит аргининсукцинатлиазы (ASL) и дефицит аргиназы-1 (гипераргининемия). Дефекты орнитинового цикла возникают вследствие нарушения работы различных ферментов, участвующих в процессе детоксификации аммиака (NH3). У людей с таким заболеванием нейротоксичный NH3 не преобразуется в мочевину с последующим ее выведением. Вместо этого, он накапливается в крови и тканях и может – в зависимости от тяжести заболевания – привести к серьезному нейрональному повреждению и повреждению головного мозга или даже к смерти. Если не лечить дефект орнитинового цикла, то нормальное физическое и умственное развитие таких детей становится практически невозможным. Единственный имеющийся сейчас способ лечения для новорожденных – это трансплантация всей печени или ее доли, и он весьма проблематичен, а подходящие донорские органы – это тоже редкость, поэтому в последние годы ведется исследование и разработка способа лечения гепатоцитами, выделенными и подготовленными из нетрансплантируемой донорской печени. На этом направлении Cytonet тесно сотрудничает с ведущими международными неонатологическими и педиатрическими центрами, занимающимися проблемами метаболизма. Конечная цель заключается в эффективном компенсировании метаболического дефекта за счет введения в воротную вену больного ребенка здоровых и метаболически компетентных клеток человеческой печени. Проект финансируется немецким Федеральным министерством образования и исследований (BMBF) в рамках конкурса Cluster of Excellence. Cytonet является активным партнером биотехнологического кластера Biotech-Cluster-Rhein-Neckar (BioRN), который в 2008 году получил звание Cluster of Excellence в сегменте "Клеточная и молекулярная медицина".

Cytonet

Cytonet Group – международная биотехнологическая компания, которая в настоящее время имеет 60 сотрудников и работает в Вайнхайме (Германия), Гейдельберге (Германия) и Дархеме (штат Северная Каролина, США). Компания разрабатывает и производит продукты, относящиеся к клеточной терапии, используя специально подготовленные человеческие клетки. Для многих заболеваний эти продукты являются альтернативой существующим терапиям, таким как трансплантация органов, или же позволяют пациенту дожить до трансплантации. В разработанной Cytonet гепатоцеллюлярной терапии в ходе сложной процедуры осторожно выделяются и подготавливаются клетки донорской печени, непригодной для трансплантации. Д-р Вольфганг Рюдингер (Wolfgang Rüdinger), дипломированный специалист по трговле Михаэль Й. Дайснер (Michael J. Deissner) и д-р Торстен Хомбек (Torsten Hombeck) являются управляющими директорами. Cytonet была образована в апреле 2000 года в результате отделения от компании Roche дивизиона клеточной терапии. Контрольным пакетом компании владеет Дитмар Хопп (Dietmar Hopp) и его семья.

Контактная информация:
Для прессы:
Cramer-Gesundheits-Consulting GmbH
Postfach 11 07
65741 Eschborn / GERMANY
Kerstin Depmer           +49 (0) 61 96 / 77 66 – 117 phone
depmer@cgc-pr.com
Karin Jürgens               + 49 (0) 61 96 / 77 66 – 114 phone
juergens@cgc-pr.com