Специалисты констатируют благоприятную динамику в господдержке "редких" пациентов

Однако пока сохраняются проблемы, связанные с чрезмерной для некоторых субъектов РФ финансовой нагрузкой по обеспечению лекарственными препаратами больных орфанными заболеваниями, а также с нехваткой качественных препаратов на отечественном фармрынке

Москва. 24 апреля. ИНТЕРФАКС - Положение больных орфанными заболеваниями в России в последние несколько лет улучшилось, но проблемы остаются, заявила руководитель Центра изучения и анализа проблем народонаселения, демографии и здравоохранения Елена Красильникова.

"За последние несколько лет произошли положительные сдвиги в сфере совершенствования государственной политики в целях поддержки больных с редкими заболеваниями. Речь идет об ускоренной регистрации орфанных лекарственных препаратов, переносе финансирования части орфанных заболеваний на федеральный уровень, разработке клинических рекомендаций", - сказала она на пресс-конференции в центральном офисе "Интерфакса" в среду.

Тем не менее, остается ряд нерешенных проблем, связанных с передачей регионам полномочий по обеспечению пациентов "льготными" препаратами.

"Закрепление за субъектами РФ обязательств по льготному лекарственному обеспечению пациентов с редкими жизнеугрожающими заболеваниями стало причиной развития в каждом из 85 субъектов РФ своего "редкого" сценария, увы, не всегда благополучного. Если в 2012 году расходы на лекарственное обеспечение пациентов с редкими заболеваниями составляли 6% от региональных расходов на льготное лекарственное обеспечение в целом, то в 2018 году доля расходов на "редкие" выросла до 20%", - сказала Е.Красильникова.

По ее словам, основное финансовое бремя до 2019 года формировали 10 жизнеугрожающих редких нозологий, среди которых идиопатическая легочная артериальная гипертензия. С 2019 года 5 из этих 10 нозологий переведены на федеральное финансирование.

"Пациенты с легочной гипертензией пока ожидают такого решения. Выравнивание права на льготное лекарственное обеспечение пациентов с легочной гипертензией и дальнейшая "федерализация" орфанных нозологий - залог качественной медицинской помощи "редкому" пациенту, гармонизированной со всеми элементами системы здравоохранения в целом", - сказала она.

В свою очередь председатель правления центра экспертной помощи "Дом Редких" Анастасия Татарникова сообщила, что для многих регионов из-за несовершенства нормативно-правовой базы финансовая нагрузка по обеспечению лекарственными препаратами больных орфанными заболеваниями оказывается чрезмерной.

"Несовершенство нормативно-правового регулирования в области орфанных заболеваний продемонстрировано на примере легочной гипертензии. Два вида одного заболевания - иЛАГ и ХТЭЛГ - имеют разную степень доступности патогенетической терапии. Несмотря на то, что иЛАГ, находясь в так называемом "Перечне 19-ти", более урегулирована с точки зрения лекарственного обеспечения, пациенты с этим заболеванием все ещё сталкиваются с серьёзными проблемами с лекарствами, о чем свидетельствуют регулярные обращения на "горячую линию" нашей организации. Эти проблемы в первую очередь связаны с высокой финансовой нагрузкой для региональных бюджетов. Ещё сложнее обстоят дела у пациентов с ХТЭЛГ: для них отсутствие в каком-либо перечне, включая "Перечень 19-ти", делает наличие инвалидности обязательным для получения бесплатной терапии. Очевидно, что обе нозологии требуют системного решения с участием федерального бюджета", - сказала она.

При этом директор Института сердца и сосудов НМИЦ имени В.А. Алмазова Ольга Моисеева заявила, что лишь единицы пациентов могут позволить себе самостоятельно оплатить лечение таких болезней.

"Стоимость терапии (легочной артериальной гипертензии. - ИФ) оригинальным препаратом бозентан - около 100 тыс рублей в месяц, отечественный стоит около 70 тыс рублей. Более эффективные препараты, которые доказали эффективность снижения смертности больных, стоят гораздо дороже, приблизительно 180 тыс рублей. Такие препараты никогда не будут стоить дешево, потому что производство лекарств на такую узкую популяцию всегда стоит дорого", -заметила О. Моисеева.

По ее словам, на российском рынке отмечается дефицит качественных препаратов для лечения орфанных заболеваний.

"Из трех классов препаратов, которые используются для лечения легочной артериальной гипертензии, из отечественных препаратов, имеется силденафил, к сожалению, выпускаемый двумя фармацевтическими фирмами, одна из которых выпускает неработающий препарат, и другой фирмой выпускается препарат бозентан", - сказала она.

Поэтому компания Bayer предложила руководству НМИЦ имени В.А. Алмазова испытать новый препарат для лечения такого рода болезней. Руководство института подписало с компанией соответствующее соглашение.

"В рамках подписанного соглашения на данной модели будет проведено доклиническое исследование нового лекарственного соединения, разработанного Bayer. Результаты исследования станут частью подготовки клинической программы исследования будущего лекарства", - сообщила Е.Красильникова

Специалисты напоминают, чтодиагностика и лечение людей с орфанными заболеваниями - сложный и высокозатратный процесс. Именно поэтому во всем мире положение людей с редкими заболеваниями - индикатор эффективности системы здравоохранения. Это большая медико-социальная и экономическая проблема, которая требует комплексного подхода как со стороны федеральных и региональных органов власти, так и со стороны научного сообщества, общественных организаций пациентов и социально ответственного бизнеса.