Akebia Therapeutics сделает презентацию на предстоящем 51-м ежегодном Конгрессе ERA-EDTA

Компания представит данные фазы 2а исследования клинического соединения-прототипа AKB-6548, которое является потенциально новым методом лечения почечной анемии

ERA-EDTA 2014

Кембридж (штат Массачусетс, США) – 29 мая BUSINESS WIRE – Akebia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:AKBA) – биофармацевтическая компания, сфокусированная на использовании потенциала биологии индуцируемого гипоксией фактора (HIF) с целью разработки и коммерциализации новых терапевтических средств для лечения болезни почек и других серьезных заболеваний – сообщила сегодня о том, что она представит данные о своем клиническом соединении-прототипе AKB-6548 на 51-м Конгрессе Европейской почечной ассоциации и Европейской ассоциации диализа и трансплантации (ERA-EDTA), который будет проходить в Амстердаме с 31 мая по 3 июня 2014 года. Препарат AKB-6548 предназначен для ежедневного однократного приема перорально. Это ингибитор пролилгидроксилазы индуцируемого гипоксией фактора (HIF-PHD), разрабатываемый для лечения анемии хронической болезни почек (ХБП).

Устная презентация под названием "Контролируемая реакция гемоглобина в ходе проводимого двойным слепым методом, плацебо-контролируемого испытания AKB-6548 у пациентов с хронической болезнью почек" ("Controlled Hemoglobin Response in a Double-Blind, Placebo-Controlled Trial of AKB-6548 in Subjects with Chronic Kidney Disease") состоится в воскресенье 1 июня на сессии "Анемия при ХБП" ("CKD Anemia"), которая начнется в 17:00 по местному времени. В ходе этой презентации будут представлены данные фазы 2а клинического исследования AKB-6548 для лечения связанной с ХБП анемии у пациентов, не зависящих от диализа.

Поддержание уровня гемоглобина в заданных пределах является важным условием для оптимального клинического исхода. Согласно ранее представленным данным фазы 2а проводимого двойным слепым методом, плацебо-контролируемого испытания, AKB-6548 эффективно и контролируемо повышал уровень гемоглобина у пациентов с ХБП, удерживая максимальный уровень гемоглобина ниже 13 г/дл в течение всего периода приема препарата. AKB-6548 в целом хорошо переносился во всех группах пациентов и не вызывал серьезных побочных эффектов негативного характера.

"Потребность в новых терапиях для лечения растущего числа пациентов с почечной анемией совершенно очевидна", - отметил главный врач Akebia Роберт Шалвиц (Robert Shalwitz). – "Нынешняя терапия с использованием инъекций рекомбинантных средств для стимулирования эритропоэза (РССЭ) связана со значительными, документально подтвержденными рисками безопасности и могут вызывать избыточное повышение уровня гемоглобина. Данные фазы 2а демонстрируют потенциал AKB-6548 в плане возможного применения титруемой схемы приема лекарства, которая может стать более плавной и предсказуемой терапевтической опцией для повышения уровня гемоглобина по сравнению с РССЭ".

В настоящее время разработка AKB-6548 для лечения почечной анемии у пациентов, не зависящих от диализа, находится в фазе 2а, и результаты ожидаются в четвертом квартале 2014 года. Фаза 2 исследования AKB-6548 на диализных пациентах должна начаться в середине 2014 года.

Дизайн и результаты фазы 2а

Для участия в фазе 2а плацебо-контролируемого исследования, проводимого двойным слепым методом, набирались пациенты с ХБП стадий 3, 4 и 5, не зависящие от диализа, с гемоглобином <=10,5 г/дл. Пациенты были распределены методом случайной выборки по группам для получения либо плацебо (n=19), либо AKB-6548 (n=72) в дозах 240 мг, 370 мг, 500 мг или 630 мг один раз в день в течение шести недель. Гемоглобин проверялся при каждом визите пациента в период приема средства, а показания использовались для определения необходимости сокращения дозировки исследуемого средства или прекращения его приема. Во время исследования допускалось однократное уменьшение дозы для любого человека, у которого отмечалось избыточное повышение уровня гемоглобина относительно показателей, определенных протоколом.

Как сообщалось ранее, AKB-6548 повышал общую железосвязывающую способность и поднимал уровень гемоглобина в четкой увязке с дозировкой. Негативного воздействия на ключевые биомаркеры состояния почек не наблюдалось, как и отклонений от исходного уровня фактора роста эндотелия сосудов, С-реактивного протеина и цистатина С.  Также не отмечалось серьезных побочных эффектов, связанных с приемом препарата.

Анемия при хронической болезни почек

Одной из возрастающих глобальных проблем в плане здоровья является то, что пациенты с ХБП постепенно утрачивают функцию почек, что приводит к развитию ряда тяжелых медицинских состояний, включая анемию. Анемия, если ее не лечить, значительно ускоряет ухудшение общего состояния здоровья пациента, становясь причиной повышенной заболеваемости и смертности. Анемия возникает из-за неспособности организма координировать продукцию эритроцитов по причине падения уровня кислорода в результате постепенного снижения почечной функции.

AKB-6548

AKB-6548 – это пероральное терапевтическое средство для приема один раз в день. В настоящее время ведется его разработка для лечения анемии при хронической болезни почек (ХБП). Препарат AKB-6548 призван стабилизировать индуцируемый гипоксией фактор (HIF) – транскрипционный фактор, который регулирует экспрессию генов, участвующих в продуцировании красных кровяных телец (ККТ), в ответ на изменение уровня кислорода посредством ингибирования фермента пролилгидроксилазы индуцируемого гипоксией фактора (HIF-PHD). AKB-6548 имеет тот же механизм действия, которым пользуется организм для естественной адаптации к меньшему количеству кислорода, связанному с небольшим увеличением высоты. При подъеме на большую высоту организм реагирует на меньшее количество кислорода повышением продукции HIF, координирующего независимые процессы мобилизации железа и продукции эритропоэтина (ЭПО) для увеличения продукции ККТ и, в конечном итоге, для улучшенной доставки кислорода. Благодаря своему специфическому HIF-эффекту, AKB-6548 обладает потенциалом для восстановления координации независимых процессов мобилизации железа и продукции ЭПО, которые нарушены у пациентов с почечной анемией.

AKB-6548 является стабилизатором HIF с лучшим в своем классе потенциалом. Он может повышать уровень гемоглобина и содержание эритроцитов в крови предсказуемо и устойчиво, с оптимальным профилем безопасности и схемой дозирования, которая допускает постепенное и контролируемое титрование. Кроме того, AKB-6548 может улучшать мобилизацию железа, потенциально избавляя от необходимости внутривенного введения препаратов железа и уменьшая общую потребность в пополнении железа.

Akebia Therapeutics

Akebia Therapeutics, Inc. – это биофармацевтическая компания с головным офисом в Кембридже (штат Массачусетс). Она специализируется на использовании потенциала, которым обладает биология индуцируемого гипоксией фактора (HIF), с целью разработки и коммерциализации новых фирменных терапевтических средств для лечения болезни почек и других серьезных заболеваний. Ведущий клинический препарат Akebia AKB-6548 - это пероральное средство для ежедневного однократного приема, которое в настоящее время находится в клинической разработке на фазе 2а и предназначено для лечения почечной анемии – серьезного медицинского состояния, которое при отсутствии лечения ведет к повышенной заболеваемости и смертности. Дополнительная информация о компании Akebia – на  www.akebia.com.

Заявления прогнозного характера

Данный пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера. К ним относятся заявления о стратегии, планах на будущее и перспективах компании Akebia, в том числе заявления касательно потенциальных показаний и преимуществ AKB-6548, предполагаемых сроков публикации данных исследования фазы 2а и начала диализного исследования фазы 2. Такие слова, как "предполагать", "казаться", "полагать", "оценивать", "намереваться", "может", "планировать", "предсказывать", "прогнозировать", "нацеливаться", "потенциальный", будет", "был бы", "мог бы", "следует", "продолжать", и аналогичные выражения призваны указывать на заявления прогнозного характера, хотя не все заявления прогнозного характера содержат такого рода определительные слова. Каждое заявление прогнозного характера сопряжено с рисками и неопределенностями, которые могут стать причиной существенного отличия фактических результатов от тех, что упоминаются в таких заявлениях. К указанным рискам и неопределенностям относятся риск того, что имеющиеся доклинические и клинические данные могут быть непоказательными для будущих результатов текущих или более поздних клинических испытаний; фактическое время, необходимое для завершения клинических испытаний и анализа данных; то, насколько быстро будет произведен набор участников для диализного исследования фазы 2; способность Akebia успешно завершить клиническую разработку AKB-6548 или иного потенциального лекарства; финансирование, необходимое для разработки кандидатов в лекарства и работы компании, а также связанные с этим фактические расходы; решения FDA и других регулирующих органов; успехи конкурентов в разработке потенциальных лекарств для лечения тех заболеваний, для которых Akebia в настоящее время разрабатывает свои кандидаты в лекарства; и способность Akebia получить, сохранить в силе и принудительно осуществить патент и другую защиту интеллектуальной собственности для AKB-6548 или любого иного потенциального лекарства. Другие риски и неопределенности указаны в разделе "Risk Factors" квартального отчета Akebia по форме 10-Q за квартал, завершившийся 31 марта 2014 года, а также в другой документации, которую Akebia может направлять в Комиссию по ценным бумагам и биржам в будущем. Akebia не берет и не намерена брать на себя каких-либо обязательств по корректировке заявлений прогнозного характера, содержащихся в данном пресс-релизе.

С оригиналом данного пресс-релиза можно ознакомиться по адресу: http://www.businesswire.com/news/home/20140529005323/en

Контактная информация:
Для инвесторов:
Argot Partners, LLC
David Pitts, +1-212-600-1902
david@argotpartners.com
или
Susan Kim, +1-212-203-4433
susan@argotpartners.com
или
для СМИ:
Feinstein Kean Healthcare
Ann Stanesa, +1-617-761-6703
ann.stanesa@fkhealth.com

Оригинальный текст данного сообщения на языке источника является официальной, аутентичной версией. Перевод предоставляется исключительно для удобства и должен рассматриваться в привязке к тексту на языке источника, который является единственной версией, имеющей правовое значение.